Essai clinique (règlement (UE) n° 536/2014)

L’essai clinique est l’étude réalisée chez l’homme en vue de déterminer ou de confirmer les effets cliniques ou pharmacologiques d’un ou de plusieurs médicaments expérimentaux, d’en identifier les effets indésirables ou d’en étudier l’absorption, la distribution, le métabolisme et l’excrétion, afin d’en établir la sécurité ou l’efficacité. Le règlement (UE) n° 536/2014 en fixe le régime, directement applicable dans tous les États membres depuis le 31 janvier 2022, en remplacement de la directive 2001/20/CE. Il distingue l’essai clinique, soumis à autorisation, de l’étude non interventionnelle, qui en est exclue.

La procédure d’autorisation

Le promoteur dépose une demande unique sur le portail européen, le système d’information sur les essais cliniques, en désignant les États membres concernés. L’évaluation se divise en deux parties. La première, conduite de manière coordonnée par un État membre rapporteur, porte sur les aspects scientifiques, notamment le rapport entre bénéfices et risques et la qualité du médicament expérimental. La seconde relève de chaque État membre et concerne le consentement éclairé, l’indemnisation des participants, le recrutement et l’adéquation des sites. En France, elle associe l’ANSM et un comité de protection des personnes. L’essai ne peut commencer dans un État qu’après la décision de celui-ci.

La transparence et ses effets sur la nouveauté

Le règlement pose un principe de transparence. Les informations versées dans la base européenne sont en principe publiques, sous réserve de la protection des données personnelles et des informations commerciales confidentielles, et le promoteur doit publier un résumé des résultats dans un délai d’un an après la fin de l’essai. Cette publicité intéresse directement le droit des brevets, car un protocole rendu accessible au public entre dans l’état de la technique et peut détruire la nouveauté d’une posologie, d’une population de patients ou d’une association. La coordination entre le calendrier des dépôts de brevet et celui des publications réglementaires relève donc de la stratégie.

L’articulation avec les exceptions au brevet

La réalisation d’un essai portant sur une substance protégée peut constituer un acte d’exploitation au sens du droit des brevets. Les essais nécessaires à l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché bénéficient de l’exception Bolar, et ceux qui portent sur l’objet de l’invention à des fins de recherche peuvent relever de l’exception d’expérimentation. La frontière entre ces exceptions et les essais menés dans un but principalement commercial reste un point d’attention, en particulier pour les fournisseurs de principe actif et les sous-traitants.

L’essentiel

L’essai clinique obéit à un régime européen unifié, avec une demande déposée sur un portail unique et une évaluation partagée entre un État rapporteur et chaque État concerné. Sa transparence accrue en fait une source potentielle d’antériorités. Il convient de déposer les demandes de brevet portant sur les posologies, les associations ou les populations visées avant la mise en ligne du protocole, et de solliciter de manière motivée le report de publication des informations commercialement sensibles.

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