Nouvelle substance active (statut)

Le statut de nouvelle substance active est reconnu à une substance qui n’a jamais été autorisée dans un médicament dans l’Union européenne, ou qui, bien que proche d’une substance déjà autorisée, s’en distingue de manière significative. Il est apprécié lors de la procédure d’autorisation, par le comité des médicaments à usage humain pour les médicaments centralisés, selon les critères fixés par les lignes directrices de la Commission. Il commande l’ouverture d’une protection réglementaire propre et l’accès à la procédure centralisée.

Les critères du statut

Peut être qualifiée de nouvelle substance active une substance chimique, biologique ou radiopharmaceutique jamais autorisée dans l’Union. Il en va de même d’un isomère, d’un mélange d’isomères, d’un complexe, d’un dérivé ou d’un sel d’une substance chimique déjà autorisée, s’il en diffère significativement par ses propriétés de sécurité ou d’efficacité, ainsi que d’une substance biologique déjà autorisée dont la structure moléculaire, la nature de la matière première ou le procédé de fabrication diffère significativement. La démonstration incombe au demandeur, qui doit établir cette différence significative par des données.

Les effets du statut

La reconnaissance du statut exclut le rattachement du médicament à l’autorisation globale de la substance voisine et lui ouvre sa propre période de protection selon la règle « 8 + 2 + 1 ». À l’inverse, un sel ou un isomère sans différence significative est regardé comme la même substance active, ce qui permet à un générique de s’appuyer sur le dossier de la référence. Le statut conditionne aussi l’accès obligatoire à la procédure centralisée pour les nouvelles substances actives destinées à certaines indications, telles que le cancer, le diabète ou les maladies neurodégénératives, et l’accès facultatif pour les autres.

La distinction avec la notion de produit en droit des brevets

Le statut réglementaire ne se confond pas avec la notion de produit au sens du certificat complémentaire de protection. Les deux notions relèvent de textes et de finalités distincts, de sorte que la reconnaissance du statut ne garantit pas l’obtention d’un certificat, notamment pour un sel ou un énantiomère d’un principe actif déjà autorisé. De même, la nouveauté réglementaire ne préjuge ni de la nouveauté ni de l’activité inventive d’un brevet portant sur un sel, un énantiomère ou une forme cristalline, qui s’apprécient selon les règles propres du droit des brevets.

L’essentiel

Le statut de nouvelle substance active détermine si un médicament ouvre un nouveau compteur de protection réglementaire ou s’il reste rattaché à une autorisation antérieure. Il convient pour le demandeur de préparer, dès le développement, les données établissant la différence significative de sécurité ou d’efficacité. Pour un génériqueur, la lecture du rapport public d’évaluation permet de vérifier si le statut a été reconnu et de recalculer la date d’expiration de la protection.

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Cette entrée du lexique a une portée générale et ne vaut pas consultation.

Dhenne Avocats intervient dans les contentieux de brevets pharmaceutiques et sur les questions de réglementation du médicament qui les accompagnent, de l’autorisation de mise sur le marché au certificat complémentaire de protection.

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