Médicament de thérapie innovante (« MTI »)

Le médicament de thérapie innovante est un médicament à usage humain fondé sur des gènes, des cellules ou des tissus. Le règlement (CE) n° 1394/2007 en distingue trois catégories, les médicaments de thérapie génique, les médicaments de thérapie cellulaire somatique et les produits issus de l’ingénierie tissulaire, auxquelles s’ajoutent les médicaments combinés intégrant un dispositif médical. Ces médicaments biologiques sont soumis à un régime spécifique d’évaluation et d’autorisation.

L’autorisation des médicaments de thérapie innovante

L’autorisation relève obligatoirement de la procédure centralisée. Le comité des thérapies innovantes de l’Agence européenne des médicaments prépare un projet d’avis, soumis au comité des médicaments à usage humain avant la décision de la Commission. Il émet aussi, à la demande, des recommandations sur la qualification d’un produit, utiles pour les produits situés à la frontière de plusieurs régimes. Ces médicaments bénéficient souvent de l’autorisation conditionnelle, de l’évaluation accélérée ou du statut de médicament orphelin, et la protection réglementaire des données leur est applicable dans les conditions de droit commun.

L’exemption hospitalière

Le règlement exclut de son champ les médicaments de thérapie innovante préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés dans un hôpital du même État membre, sous la responsabilité d’un médecin, pour exécuter une prescription médicale individuelle destinée à un patient déterminé. Ces produits relèvent d’une autorisation nationale, délivrée en France par l’agence nationale de sécurité du médicament. L’exemption, essentielle pour la recherche académique, est purement réglementaire et ne vaut pas exception au droit des brevets.

Les enjeux de propriété intellectuelle

La protection des thérapies innovantes repose largement sur des brevets de procédé, portant sur les vecteurs, les constructions génétiques, les méthodes de modification des cellules ou de production. La preuve de leur contrefaçon suppose souvent l’accès aux installations du concurrent, d’où l’importance de la saisie-contrefaçon. Le régime des inventions biotechnologiques exclut de la brevetabilité les procédés de modification de l’identité génétique germinale de l’être humain, et l’exclusion des méthodes de traitement conduit à rédiger les revendications sous forme de produits ou d’usages. La notion de produit au sens du certificat complémentaire de protection peut enfin poser des difficultés pour les produits cellulaires.

L’essentiel

Un médicament de thérapie innovante relève toujours de la procédure centralisée, sauf exemption hospitalière accordée au niveau national. Il convient de vérifier tôt la qualification du produit auprès du comité des thérapies innovantes, puis de bâtir un portefeuille combinant brevets de produit, de procédé et d’usage, protection réglementaire et, le cas échéant, exclusivité orpheline. En contentieux, l’accès à la preuve des procédés est le premier sujet à anticiper.

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Dhenne Avocats intervient dans les contentieux de brevets pharmaceutiques et sur les questions de réglementation du médicament qui les accompagnent, de l’autorisation de mise sur le marché au certificat complémentaire de protection.

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