Médicament orphelin et exclusivité commerciale

Le médicament orphelin est un médicament destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une affection rare, dont le développement ne serait pas rentable sans incitations. Le règlement européen concernant les médicaments orphelins organise une procédure de désignation par l’Agence européenne des médicaments et accorde au médicament orphelin autorisé une exclusivité commerciale de dix ans. Cette exclusivité est un titre de protection réglementaire distinct du brevet, souvent décisif dans la stratégie des laboratoires.

La désignation du médicament orphelin

D’abord, la maladie doit être rare : elle ne doit pas toucher plus de cinq personnes sur dix mille dans l’Union, ou le médicament ne serait pas développé sans incitation faute de retour sur investissement. Ensuite, il ne doit pas exister de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement, ou le médicament doit apporter un bénéfice notable par rapport aux méthodes existantes. Enfin, la désignation est accordée avant l’autorisation, sur avis du comité des médicaments orphelins, et doit être confirmée au moment de l’autorisation. Les textes et la liste des désignations sont consultables sur le site de l’Agence européenne des médicaments.

L’exclusivité commerciale

Pendant dix ans à compter de l’autorisation, les autorités ne peuvent accepter une demande d’autorisation, ni accorder une autorisation, pour un médicament similaire dans la même indication. L’exclusivité est portée à douze ans lorsque les résultats d’un plan d’investigation pédiatrique sont inclus. Elle peut être réduite à six ans si, au bout de cinq ans, les critères de désignation ne sont plus remplis, notamment si le médicament est devenu suffisamment rentable. Des dérogations permettent l’autorisation d’un médicament similaire avec le consentement du titulaire, en cas d’approvisionnement insuffisant, ou si le second médicament est plus sûr, plus efficace ou cliniquement supérieur. La notion de médicament similaire a fait l’objet de décisions du Tribunal de l’Union européenne.

Ce qu’il faut retenir

En pratique, l’exclusivité commerciale du médicament orphelin protège l’indication et non la molécule : un concurrent peut obtenir une autorisation pour une autre indication, et le princeps peut être protégé par plusieurs exclusivités pour plusieurs indications. Elle se cumule avec le brevet, le certificat complémentaire de protection et l’exclusivité des données, dans un calendrier de protection qui doit être établi avec précision. Le cabinet intervient sur ces questions, comme présenté sur la page brevets pharmaceutiques et réglementation.