Autorisation temporaire d’utilisation (« ATU »)

L’autorisation temporaire d’utilisation était le régime français qui permettait, à titre exceptionnel, l’utilisation d’un médicament dépourvu d’autorisation de mise sur le marché pour traiter une maladie grave ou rare en l’absence de traitement approprié. Délivrée par l’ANSM, elle existait sous deux formes, l’ATU de cohorte, demandée par le laboratoire pour un groupe de patients, et l’ATU nominative, demandée par le médecin pour un patient désigné. Le dispositif a été remplacé le 1er juillet 2021 par l’accès précoce et l’accès compassionnel, issus de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021.

Le fonctionnement du régime

L’ATU de cohorte concernait des médicaments dont l’efficacité et la sécurité étaient fortement présumées au vu d’essais thérapeutiques, et pour lesquels une demande d’autorisation avait été déposée ou le laboratoire s’engageait à la déposer. L’ATU nominative, plus exceptionnelle, visait des médicaments dont l’efficacité et la sécurité étaient présumées en l’état des connaissances, lorsque le patient ne pouvait participer à un essai clinique. Une période dite post-ATU assurait la continuité de la prise en charge entre l’autorisation et l’inscription au remboursement.

Le régime financier et son dénouement

Pendant l’ATU, le laboratoire fixait librement l’indemnité facturée aux établissements de santé, prise en charge par l’assurance maladie. Lorsque le prix ou le tarif était ensuite arrêté, le laboratoire reversait, sous forme de remise, la différence entre le chiffre d’affaires réalisé au titre de l’indemnité et celui qui aurait résulté du prix définitif. Ce mécanisme continue de produire des effets pour les médicaments entrés sous ATU avant la réforme et peut nourrir des différends sur l’assiette et le calcul du reversement.

La portée actuelle de la notion

Des mesures transitoires ont permis aux ATU en cours de produire leurs effets pendant une période limitée avant leur bascule dans le nouveau régime. La notion reste utile pour lire les contrats de licence, de distribution ou de partenariat conclus avant 2021, qui mentionnent souvent l’ATU comme jalon ou comme fait générateur de paiements d’étape. Comme l’accès précoce, l’ATU n’était pas une autorisation de mise sur le marché et ne faisait courir ni l’exclusivité des données ni la durée d’un certificat complémentaire de protection.

L’essentiel

L’ATU appartient au droit antérieur à la réforme de l’accès dérogatoire de 2021, mais elle n’a pas disparu des dossiers. Il convient, dans tout contrat ancien, de vérifier comment la clause visant l’ATU doit être lue depuis la réforme, en particulier lorsqu’elle déclenche un paiement d’étape ou une obligation de diligence. Pour les reversements encore discutés, il faut reconstituer précisément le chiffre d’affaires réalisé sous ATU et le prix finalement fixé.

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Cette entrée du lexique a une portée générale et ne vaut pas consultation.

Dhenne Avocats intervient dans les contentieux de brevets pharmaceutiques et sur les questions de réglementation du médicament qui les accompagnent, de l’autorisation de mise sur le marché au certificat complémentaire de protection.

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