Accès précoce

L’accès précoce est le dispositif qui permet, à titre exceptionnel et temporaire, l’utilisation et la prise en charge par l’assurance maladie d’un médicament présumé innovant, destiné à traiter une maladie grave, rare ou invalidante, avant son autorisation de mise sur le marché dans l’indication considérée ou avant son inscription au remboursement. Issu de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, il est entré en vigueur le 1er juillet 2021 et a remplacé, avec l’accès compassionnel, le régime des autorisations temporaires d’utilisation. L’autorisation est délivrée par la Haute Autorité de santé, sur demande du laboratoire, après avis conforme de l’ANSM lorsque le médicament n’est pas encore autorisé dans l’indication.

Les conditions de l’autorisation

Le médicament doit remplir plusieurs conditions cumulatives, appréciées indication par indication.

• la maladie est grave, rare ou invalidante
• il n’existe pas de traitement approprié
• la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
• l’efficacité et la sécurité du médicament sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques
• le médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un comparateur cliniquement pertinent.

Le laboratoire s’engage en outre à déposer, dans un délai déterminé, une demande d’autorisation de mise sur le marché lorsque l’accès précoce précède l’autorisation, ou une demande d’inscription au remboursement lorsque le médicament est déjà autorisé. L’autorisation est accordée pour une durée limitée, renouvelable, et s’accompagne d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données.

Le régime économique

Pendant l’accès précoce, le laboratoire fixe librement le montant de l’indemnité qu’il perçoit, prise en charge par l’assurance maladie. Ce montant reste provisoire. Lorsque le prix ou le tarif est ensuite fixé, le laboratoire reverse sous forme de remise la différence entre l’indemnité perçue et le prix finalement retenu, et des remises assises sur le chiffre d’affaires s’appliquent en cours de période.

L’articulation avec le brevet et les protections réglementaires

L’accès précoce n’est pas une autorisation de mise sur le marché. Il ne fait donc pas courir la protection des données, qui part de la première autorisation dans l’Union, et ne constitue pas l’autorisation exigée par le règlement (CE) n° 469/2009 pour l’obtention d’un certificat complémentaire de protection. La mise à disposition rémunérée du médicament dans ce cadre est en revanche un acte d’exploitation. Elle sort du champ de l’exception Bolar, limitée aux études et essais nécessaires à l’autorisation, et peut donc constituer une contrefaçon lorsqu’un brevet de tiers en couvre l’objet.

L’essentiel

L’accès précoce ouvre un marché avant l’autorisation ou avant le remboursement, sous le contrôle de la Haute Autorité de santé et de l’ANSM. Il convient d’en vérifier les conditions indication par indication et de préparer en parallèle la négociation du prix, puisque l’indemnité perçue fera l’objet d’un reversement. Pour le laboratoire, la demande d’accès précoce est aussi le moment de vérifier sa liberté d’exploitation, car l’exception Bolar cesse de le protéger dès que le médicament est fourni aux patients.

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Cette entrée du lexique a une portée générale et ne vaut pas consultation.

Dhenne Avocats intervient dans les contentieux de brevets pharmaceutiques et sur les questions de réglementation du médicament qui les accompagnent, de l’autorisation de mise sur le marché au certificat complémentaire de protection.

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