早期アクセス制度

早期アクセス制度とは、重篤、希少または障害をもたらす疾患の治療を目的とする革新的と推定される医薬品について、当該適応症における販売承認の前、または償還対象への収載の前に、例外的かつ一時的にその使用と医療保険による費用負担を認める仕組みです。2021年社会保障財政法に由来し、2021年7月1日に施行され、コンパッショネート・アクセスとともに、一時使用許可の制度に取って代わりました。許可は、製薬企業の申請に基づきフランス高等保健機構（HAS）が付与し、医薬品がその適応症でまだ承認されていない場合にはANSMの同意意見を経ます。

許可の要件

医薬品は、適応症ごとに判断される次の要件をすべて満たさなければなりません。

• 疾患が重篤、希少または障害をもたらすものであること。
• 適切な治療法が存在しないこと。
• 治療の開始を延期できないこと。
• 治療試験の結果に照らして、医薬品の有効性と安全性が強く推定されること。
• 特に臨床的に適切な比較対照に照らして、医薬品が革新的と推定されること。

さらに製薬企業は、早期アクセスが承認に先行する場合には販売承認の申請を、医薬品がすでに承認されている場合には償還対象への収載の申請を、定められた期間内に行うことを約束します。許可は更新可能な限定された期間について付与され、治療上の使用とデータ収集に関するプロトコルを伴います。

経済的な制度

早期アクセスの期間中、製薬企業は、医療保険が負担する受領補償金の額を自由に定めます。この額は暫定的なものです。その後に価格または料金が決定されると、製薬企業は、受領した補償金と最終的に採用された価格との差額を払戻しの形で返還し、期間中には売上高に基づく払戻しも適用されます。

特許および規制上の保護との関係

早期アクセスは販売承認ではありません。したがって、連合内の最初の承認から進行するデータ保護を進行させることはなく、補充的保護証明書の取得のために規則（EC）第469/2009号が求める承認にも当たりません。他方で、この枠組みにおける医薬品の有償提供は実施行為です。承認に必要な研究と試験に限られるボーラー例外の範囲外であり、第三者の特許がその対象をカバーしている場合には侵害となりえます。

要点

早期アクセスは、フランス高等保健機構とANSMの監督のもとで、承認前または償還前に市場を開くものです。受領した補償金は返還の対象となるため、適応症ごとに要件を確認し、並行して価格交渉を準備する必要があります。製薬企業にとって、早期アクセスの申請は実施の自由を確認すべき時点でもあります。医薬品が患者に提供された時点で、ボーラー例外による保護は失われるからです。

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本用語解説は一般的な説明であり、法的助言に代わるものではありません。

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