一時使用許可（ATU）

一時使用許可（ATU）とは、適切な治療法がない場合に、重篤または希少な疾患を治療するため、販売承認を有しない医薬品の使用を例外的に認めていたフランスの制度です。ANSMが付与し、製薬企業が患者グループのために申請するコホートATUと、医師が特定の患者のために申請する指名ATUの二つの形態がありました。この仕組みは、2021年社会保障財政法に由来する早期アクセスとコンパッショネート・アクセスによって、2021年7月1日に置き換えられました。

制度の運用

コホートATUは、治療試験に照らして有効性と安全性が強く推定され、承認申請が提出されているか、製薬企業がその提出を約束している医薬品を対象としていました。より例外的な指名ATUは、患者が臨床試験に参加できない場合に、現在の知見の状態で有効性と安全性が推定される医薬品を対象としていました。いわゆるポストATU期間が、承認から償還対象への収載までの費用負担の継続を確保していました。

財政上の制度とその清算

ATUの期間中、製薬企業は、医療保険が負担する、医療機関に請求する補償金を自由に定めていました。その後に価格または料金が決定されると、製薬企業は、補償金によって得た売上高と最終価格によって得られたはずの売上高との差額を、払戻しの形で返還していました。この仕組みは、改革前にATUのもとに入った医薬品について引き続き効果を生じており、返還の算定基礎と計算をめぐる紛争の原因となることがあります。

この概念の現在の意義

経過措置により、進行中のATUは、新制度に移行するまでの限られた期間、その効果を生じることができました。この概念は、2021年より前に締結されたライセンス契約、販売契約または提携契約を読むうえで、今も有用です。これらの契約は、しばしばATUをマイルストーンとして、またはマイルストーン・ペイメントの発生事由として記載しているからです。早期アクセスと同様に、ATUは販売承認ではなく、データ独占も補充的保護証明書の存続期間も進行させませんでした。

要点

ATUは2021年の例外的アクセス制度の改革より前の法に属しますが、案件から姿を消したわけではありません。古い契約については、ATUに言及する条項が改革後どのように読まれるべきかを、特にそれがマイルストーン・ペイメントや注意義務を発生させる場合に確認する必要があります。なお争われている返還については、ATUのもとで得た売上高と最終的に決定された価格を正確に再構成する必要があります。

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本用語解説は一般的な説明であり、法的助言に代わるものではありません。

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