コンパッショネート・アクセス

コンパッショネート・アクセスとは、製薬企業がその適応症で商業的な開発を行っていない場合に、適切な治療法をもたない重篤、希少または障害をもたらす疾患の患者のために、承認されていない医薬品、または当該適応症で承認されていない医薬品の使用を認めるものです。ANSMが所管し、2021年7月1日に施行された例外的アクセス制度の改革によって設けられ、指名患者用の一時使用許可と一時使用勧告に取って代わりました。その適応症で開発が続けられている革新的と推定される医薬品のための早期アクセスとは区別されます。

コンパッショネート・アクセスの二つの形態

コンパッショネート・アクセス許可は指名制です。入手できるデータに照らして医薬品の有効性と安全性が推定される場合に、処方医の申請に基づき、特定の患者についてANSMが付与します。コンパッショネート処方枠組みは集団的なものです。他の適応症ですでに販売承認を受けている医薬品について、広く行われている承認外処方を安全なものとするため、ANSMの主導で、患者の追跡プロトコルを伴って設定されます。

要件と制度

いずれの仕組みも、重篤、希少または障害をもたらす疾患であること、適切な治療法がないこと、有効性とリスクの関係について肯定的な推定があることを前提とします。製薬企業がその適応症で商業的な開発に着手した場合には、条文が定める期間内に早期アクセスへ移行することが予定されています。

知的財産上の論点

コンパッショネート処方枠組みは、既知の分子の新たな適応症に関わることが多くあります。その適応症が第三者の保有する第二医薬用途の特許でカバーされていることもあり、処方に対する保健上の枠組みは、特許法上は何らの許諾にもなりません。その場合、侵害訴訟は実務上、保護された用途のために医薬品を製造または供給する事業者に向けられます。また、コンパッショネート・アクセスは販売承認ではないため、規制上のデータ保護を生じさせることもありません。

要点

コンパッショネート・アクセスは、開発を目的とせずに、個別のニーズに応え、またはすでに定着した承認外使用を枠づけるものです。製薬企業がその適応症での開発を予定しているかを確認する必要があり、予定している場合には早期アクセスが適切なルートです。適応症の特許の権利者にとって、保護された適応症に関するコンパッショネート処方枠組みは、供給者の行為を注意深く検討すべき契機となります。供給者にとって、保健上の許可によって実施の自由に関する調査が不要になることはありません。

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本用語解説は一般的な説明であり、法的助言に代わるものではありません。

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