Accès compassionnel

L’accès compassionnel permet l’utilisation d’un médicament qui n’est pas autorisé, ou qui ne l’est pas dans l’indication considérée, au bénéfice de patients atteints d’une maladie grave, rare ou invalidante qui ne disposent pas de traitement approprié, lorsque le laboratoire ne poursuit pas de développement commercial dans cette indication. Il relève de l’ANSM et a été institué par la réforme de l’accès dérogatoire entrée en vigueur le 1er juillet 2021, qui a remplacé l’autorisation temporaire d’utilisation nominative et la recommandation temporaire d’utilisation. Il se distingue de l’accès précoce, réservé aux médicaments présumés innovants dont le développement se poursuit dans l’indication.

Les deux formes de l’accès compassionnel

L’autorisation d’accès compassionnel est nominative. Elle est délivrée par l’ANSM à la demande du médecin prescripteur, pour un patient déterminé, lorsque l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au vu des données disponibles. Le cadre de prescription compassionnelle est collectif. Il est établi à l’initiative de l’ANSM pour un médicament qui dispose déjà d’une autorisation de mise sur le marché dans d’autres indications, afin de sécuriser une prescription hors autorisation répandue, assortie d’un protocole de suivi des patients.

Les conditions et le régime

Les deux dispositifs supposent une maladie grave, rare ou invalidante, l’absence de traitement approprié et une présomption favorable du rapport entre l’efficacité et les risques. Lorsque le laboratoire engage un développement commercial dans l’indication, il a vocation à basculer vers l’accès précoce dans les délais fixés par les textes.

Les enjeux de propriété intellectuelle

Le cadre de prescription compassionnelle porte souvent sur une indication nouvelle d’une molécule connue. Cette indication peut être couverte par un brevet de seconde application thérapeutique détenu par un tiers, et l’encadrement sanitaire de la prescription ne vaut aucune autorisation au regard du droit des brevets. L’action en contrefaçon vise alors en pratique l’opérateur qui fabrique ou fournit le médicament en vue de l’usage protégé. L’accès compassionnel n’ouvre par ailleurs aucune protection réglementaire des données, puisqu’il ne s’agit pas d’une autorisation de mise sur le marché.

L’essentiel

L’accès compassionnel répond à un besoin individuel ou encadre un usage hors autorisation déjà installé, sans finalité de développement. Il convient de vérifier si le laboratoire projette un développement dans l’indication, auquel cas l’accès précoce est la voie adaptée. Pour le titulaire d’un brevet d’indication, un cadre de prescription compassionnelle portant sur l’indication protégée appelle un examen attentif des actes du fournisseur. Pour ce dernier, l’autorisation sanitaire ne dispense jamais d’une étude de liberté d’exploitation.

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Dhenne Avocats intervient dans les contentieux de brevets pharmaceutiques et sur les questions de réglementation du médicament qui les accompagnent, de l’autorisation de mise sur le marché au certificat complémentaire de protection.

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