Autorisation sous circonstances exceptionnelles

L’autorisation sous circonstances exceptionnelles est une autorisation de mise sur le marché accordée lorsque le demandeur démontre qu’il ne peut pas fournir de données complètes sur l’efficacité et la sécurité du médicament dans les conditions normales d’emploi. Elle est prévue par le règlement (CE) n° 726/2004 pour les autorisations centralisées et par la directive 2001/83/CE pour les autorisations nationales. À la différence de l’autorisation conditionnelle, elle ne suppose pas que les données manquantes seront un jour réunies.

Les motifs de l’autorisation

Trois situations justifient ce régime, à condition que le demandeur les établisse. Les indications visées peuvent être si rares qu’il n’est pas raisonnable d’attendre des données complètes. L’état des connaissances scientifiques peut ne pas permettre de les recueillir. Les principes de déontologie médicale généralement admis peuvent enfin interdire de les collecter, par exemple lorsqu’il serait contraire à l’éthique d’exposer des sujets à un agent pathogène pour éprouver un vaccin ou un antidote. Le régime concerne souvent des maladies très rares, sans se confondre avec le statut de médicament orphelin, qui obéit à ses propres critères.

Les obligations du titulaire

L’autorisation est subordonnée à des conditions particulières, notamment en matière de sécurité, de déclaration des incidents et d’information des professionnels de santé. Elle peut imposer que le médicament ne soit délivré que sur prescription médicale ou sous une surveillance stricte. Le rapport bénéfice/risque fait l’objet d’une réévaluation annuelle, au vu des données de pharmacovigilance et des études éventuellement demandées. La notice et l’information médicale signalent que les données disponibles sur le médicament restent insuffisantes sur certains points.

La durée et les effets de l’autorisation

L’autorisation sous circonstances exceptionnelles suit, quant à sa durée, le régime ordinaire de validité et de renouvellement, sous réserve de la réévaluation annuelle, dont l’issue peut conduire à sa suspension ou à son retrait. Elle n’a normalement pas vocation à se transformer en autorisation ordinaire, contrairement à l’autorisation conditionnelle. Délivrée selon les procédures habituelles, elle fait courir les protections réglementaires et peut fonder un certificat complémentaire de protection.

L’essentiel

L’autorisation sous circonstances exceptionnelles répond à l’impossibilité durable de réunir des données complètes, en raison de la rareté de la maladie, de l’état de la science ou de l’éthique médicale. Elle impose des obligations renforcées et une réévaluation annuelle du rapport bénéfice/risque. Elle ne doit pas être confondue avec l’autorisation conditionnelle, qui suppose au contraire que les données seront complétées. Il convient de documenter précisément le motif d’impossibilité dès la demande, car l’autorité concentre son examen sur ce point.

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Dhenne Avocats intervient dans les contentieux de brevets pharmaceutiques et sur les questions de réglementation du médicament qui les accompagnent, de l’autorisation de mise sur le marché au certificat complémentaire de protection.

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