例外的状況下の承認

例外的状況下の承認とは、申請者が、通常の使用条件における医薬品の有効性と安全性について完全なデータを提出できないことを証明した場合に付与される販売承認です。中央審査の承認については規則（EC）第726/2004号が、国内承認については指令2001/83/ECが定めています。条件付き承認と異なり、欠けているデータがいつか揃うことを前提としていません。

承認の理由

申請者が立証することを条件に、三つの状況がこの制度を正当化します。対象とする適応症がきわめてまれであり、完全なデータを期待することが合理的でない場合。科学的知見の現状ではそれを収集できない場合。そして、たとえばワクチンや解毒剤を試すために被験者を病原体にさらすことが倫理に反するなど、一般に認められた医療倫理の原則がその収集を禁じる場合です。この制度はきわめてまれな疾患に関わることが多いものの、独自の基準に従うオーファン医薬品の地位と混同してはなりません。

保有者の義務

承認には、特に安全性、有害事象の報告および医療従事者への情報提供について、特別の条件が付されます。医師の処方に基づいてのみ、または厳格な監視のもとでのみ交付することを求めることもあります。リスク・ベネフィット比は、ファーマコビジランスのデータと求められた試験に照らして毎年再評価されます。添付文書と医療情報は、医薬品について入手できるデータが一部の点でなお不十分であることを示します。

承認の期間と効果

例外的状況下の承認は、その存続期間について、年次の再評価を留保して、通常の有効期間と更新の制度に従い、再評価の結果によっては停止または取消しに至ることがあります。条件付き承認と異なり、通常は一般の承認に切り替わることは予定されていません。通常の手続で付与されるため、規制上の保護の期間が進行し、補充的保護証明書の基礎となりえます。

要点

例外的状況下の承認は、疾患のまれさ、科学の現状、医療倫理を理由に、完全なデータを継続的に得ることができない場合に対応するものです。強化された義務と、リスク・ベネフィット比の年次の再評価が課されます。データが補完されることを前提とする条件付き承認と混同してはなりません。当局はこの点に審査を集中させるため、申請の時点から不可能である理由を正確に裏付けておく必要があります。

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本用語解説は一般的な説明であり、法的助言に代わるものではありません。

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