希少疾病用医薬品と市場独占権
定義 : 希少疾病用医薬品と市場独占権
希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）とは、希少な疾患の診断、予防または治療を目的とする医薬品であって、インセンティブがなければその開発が採算に合わないものをいいます。希少疾病用医薬品に関する欧州規則は、欧州医薬品庁（EMA）による指定手続を定め、承認された希少疾病用医薬品に十年間の市場独占権を付与しています。この独占権は、特許とは別個の規制上の保護であり、製薬企業の戦略においてしばしば決定的な意味を持ちます。
希少疾病用医薬品の指定
まず、疾患が希少であること、すなわち欧州連合域内において一万人当たり五人を超えて罹患するものでないこと、またはインセンティブがなければ投資回収の見込みがなく当該医薬品が開発されないことが必要です。次に、満足すべき診断、予防または治療の方法が存在しないこと、あるいは当該医薬品が既存の方法に比して顕著な利益をもたらすことが必要です。最後に、指定は承認前に希少疾病用医薬品委員会の意見に基づいて付与され、承認の時点で確認されなければなりません。関連する法文および指定の一覧は欧州医薬品庁のウェブサイトで閲覧することができます。
市場独占権
承認から十年間、当局は、同一の適応における類似医薬品について、承認申請を受理することも承認を付与することもできません。小児用医薬品開発計画の結果が含まれている場合、独占期間は十二年に延長されます。五年経過後に指定の要件が満たされなくなった場合、特に当該医薬品が十分に収益性を有するに至った場合には、独占期間は六年に短縮されることがあります。権利者の同意がある場合、供給が不十分な場合、または第二の医薬品がより安全で、より有効で、もしくは臨床的に優れている場合には、例外として類似医薬品の承認が認められます。類似医薬品の概念については、欧州連合一般裁判所の判決が示されています。
要点
実務上、希少疾病用医薬品の市場独占権は適応を保護するものであって、分子を保護するものではありません。競合企業は別の適応について承認を取得することができ、先発医薬品は複数の適応について複数の独占権によって保護されることがあります。市場独占権は、特許、補充的保護証明書（SPC）およびデータ保護期間と重畳的に適用されますので、保護の日程表を正確に作成する必要があります。当事務所はこれらの問題に関与しており、その概要は医薬品特許と薬事規制のページでご紹介しています。
本用語解説は一般的な説明であり、法的助言に代わるものではありません。
Dhenne Avocatsは、パリ司法裁判所、パリ控訴院および統一特許裁判所において特許訴訟を担当しています。実際の案件でこの問題が生じた場合、適切に対応すべき時期は、ほとんどの場合、訴えの提起よりも前にあります。